Objectifs généraux

Connaître les différents traitements de thérapie cellulaire;
Identifier les perspectives futures de ces traitements;
Comprendre l'importance de l'accompagnement et de l'éducation dans le parcours du patient et de sa famille.

Programme

12h00 à 12h45 | Guy Sauvageau, MD, Hôpital Maisonneuve-Rosemont
Rajeunir et amplifier les cellules souches hématopoïétiques pour une greffe plus efficace et moins toxique

OBJECTIFS

Comprendre les problèmes associés avec la greffe de cordon;
Comprendre les avantages des greffes de cordon;
Comprendre les buts derrière l’expansion des cellules souches hématopoïétiques.

La molécule UM171 fut développée dans le but d'amplifier les cellules souches hématopoïetiques de cordon. Son mécanisme d' action fut récemment identifié. Il implique la destruction d'un complexe protéique qui régule la chromatine et qui est activé de façon aberrante lors de la mise en culture de ces cellules. Il régule aussi le rajeunissement de ces cellules. Des greffes de cordons amplifiés par UM171 furent effectuées chez près de 120 patients au Canada, aux États-Unis et en Europe, avec des résultats cliniques particulièrement impressionnants pour les patients souffrant de leucémies aiguës à haut risque.

12h45 à 13h00 | Période de questions

13h00 à 13h30 - PAUSE

13h30 à 14h00 | Pierre Teira, MD, CHU Sainte-Justine
Greffe de cellules souches hématopoïétiques au CHU Sainte Justine : pour qui, pourquoi et pour quels résultats ?

OBJECTIFS

Connaitre les résultats attendus en termes de survie, rechute, guérison, décès de rechute, décès de complications pour les principales indications de greffe;
Connaître le devenir des patients greffés au CHU Sainte Justine pour les 6 dernières années.

Le programme de thérapies cellulaires du CHU Sainte Justine traite une grande variété de maladies malignes et non malignes de l’enfant et de l’adolescent. Les modalités de traitement sont très variées en termes de donneur, source de cellules, conditionnement et prévention de la maladie du greffon contre l’hôte. Pour les différents professionnels de la santé amenés à soigner ces patients, il peut être très compliqué d’avoir une idée juste des chances de survie et de guérison de ces patients. En reprenant les résultats des différents type de thérapies cellulaires (hors CART présentés séparément) pour les patients traités durant les 6 dernières années au CHU Sainte Justine, cette présentation permettra aux participants de mieux connaître les perspectives de ces patients, en termes de risques de rechute, risque de décès de rechute, risque de décès de complications et chances de guérison.

14h00 à 14h20 | Henrique Bittencourt, MD, CHU Sainte-Justine
Le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique par des cellules CAR-T : 8 ans d’expérience au CHU Sainte-Justine

OBJECTIFS

Connaître l’utilisation de CAR-T dans le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë;
Connaître les résultats de CAR-T au CHU Sainte-Justine.

14h20 à 14h40 | Michel Duval, MD, CHU Sainte-Justine
Naturellement tueuses, un talent à cultiver : les alternatives au CAR-T (NK - ThINKK)

OBJECTIFS

Connaître les grands types d'approches thérapeutiques basées sur les cellules NK;
Connaître les avantages et les inconvénients de chacune.

14h40 à 15h00 | Période de questions

15h00 à 15h10 - PAUSE

15h10 à 15:30 | Johanne Richer, infirmière clinicienne et Marie-Pierre Bastien, chef de soins et services, CHU Sainte-Justine
Le traitement par thérapie cellulaire et ses préparatifs

OBJECTIFS

Identifier les personnes impliquées dans le processus d’admission d’un patient pour un traitement par thérapie cellulaire;
Identifier les facteurs limitants ainsi que ceux facilitants.

Lorsque la décision du traitement d’un patient par thérapie cellulaire est prise, plusieurs étapes en découlent et seront nécessaires à la planification de son admission. De plus, différents collaborateurs sont mis en contact afin de rendre cette trajectoire plus fluide. Ces collaborations sont essentielles et sont toutes faites en parallèle des visites pré-admission du patient et permettront finalement au patient de recevoir son traitement dans les meilleures conditions possibles.

15h30 à 16h00 | Laura-Lin Moreau, musicothérapeute, CHU Sainte-Justine
La musicothérapie dans le contexte du programme de thérapie cellulaire

OBJECTIFS

Mieux comprendre le rôle de la musicothérapie en soins hospitaliers pédiatriques;
Être sensibilisé aux effets thérapeutiques de la musique.

16h00 à 16h10 | Période de questions

16h10 à 16h40 | Donna Wall, MD, SickKids Hospital
Early experience with CRISPR edited autologous HSC in treatment of hemoglobinopathies (en anglais)

OBJECTIFS

Expliquer les processus impliqués dans l'administration de cellules souches hématopoïétiques modifiées par CRISPR ex vivo;
Passer en revue les avantages et les risques de cette stratégie thérapeutique;
Introduire une discussion sur la place de ce traitement dans nos options pour les enfants atteints de thalassémie et d’anémie falciforme sévère dépendantes des transfusions.

16h40 à 16h50 | Période de questions

16h50 à 17h15 | Fabien Touzot, MD, Ph.D, CHU Sainte-Justine
Thérapie génique et déficits immunitaires

OBJECTIFS

Connaître les principes et les modalités de la thérapie génique des maladies innées de l'immunité;
Connaître les principales indications et limitations;
Connaître les perspectives d’amélioration de traitement de thérapie génique.

17h15 à 17h40 | Jean-Sébastien Delisle, MD, Hôpital Maisonneuve-Rosemont
Immunothérapie adoptive anti-virale - Réussites, défis et évolution

OBJECTIFS

Reconnaître les pathogènes pouvant être traités avec succès par l'immunothérapie adoptive;
Comprendre les enjeux liés à la production cellulaire anti-virale de grade clinique.

L'immunothérapie adoptive anti-virale fut une pionnière, établissant depuis plus de 20 ans que des cellules T cultivées ex vivo peuvent amener un effet thérapeutique ciblé tout en ayant un profil d'innocuité remarquable. Ces approches sont maintenant aux portes des soins standards dans des contextes de greffes de cellules hématopoïétiques. Plusieurs équipes tentent d'élargir le spectre de pathogènes pouvant être ciblés par cette stratégie dont le potentiel est décuplé par les techniques modernes d'ingénierie génétique et de manipulations cellulaires. Les cellules T virus-spécifiques préparées et administrées à l'Hôpital Maisonneuve-Rosemont ont été les premières cellules immunes effectrices produites au Québec et ont permis de traiter avec succès des complications liées au virus Epstein-Barr autrement réfractaires aux traitements standards. Le développement de cette expertise permet maintenant d'explorer de nouvelles avenues afin de produire des cellules anti-virales plus efficaces, notamment par le biais de l'édition génomique.

17h40 à 18h00 | Période de questions

18h00 | Clôture de la journée